生華科(6492)開發中新藥Pidnarulex (CX-5461)其新穎藥物機制在一期人體臨床試驗已經展現具一藥治多種癌症的潛力，為了進一步驗證Pidnarulex應用在特定突變基因包括BRCA1/2和PALB2的作用，生華科今天啟動一項多國、多中心的臨床試驗，並在加拿大收治第一位病患。由於美國最新一份醫病指南指出，PALB2突變基因是繼BRCA1和BRCA2，第三大最重要的乳癌基因，具這項突變基因罹患乳癌風險和BRCA突變相同，也同樣有較高罹患卵巢癌和胰腺癌的風險，因此生華科希望這臨床試驗再次確認Pidnarulex 在具特定基因缺損的癌症患者身上展現精準醫療特性，並有機會開發成跨癌種的創新標靶藥物。
生華科的Pidnarulex 為First in Class市場首見之DNA損傷反應(DDR)新穎機制的小分子標靶藥物，治療具特定基因缺損的腫瘤細胞，可透過合成致死(Synthetic lethality)作用加速腫瘤細胞凋亡。在上一階段由SU2C所贊助與合作夥伴Canadian Cancer Trials Group(CCTG)已執行臨床試驗的成果顯示，具基因缺損（如BACA1/2、PALB2）或基因同源重組缺陷(HRD)之病患，對Pidnarulex表現較高敏感性，且半數以上收案病患對鉑類(Platinum)化療藥物已產生抗藥性，使用Pidnarulex仍具療效。
生華科表示：PALB2 基因已經被美國癌症遺傳學專家稱為BRCA3，攜帶此突變基因罹患乳癌風險提高四到六成，同時也增加罹患卵巢癌和胰腺癌風險，這項癌症遺傳基因指南呼籲醫界和潛在患者要提高對PALB2 基因的認識，可提高患者被及早診斷、降低罹癌風險外，也讓生華科對這項試驗抱持高度期待，除了BRCA1/2，希望在治療具PALB2突變基因的不同腫瘤患者有正面療效，展現一藥治多癌的創新藥物機制。
PARP抑制劑為第一代DDR機制藥物， 迄今臨床上使用最大的挑戰是抗藥性的產生，超過四成具BRCA1/2基因缺損的病患對PARP抑制劑的治療沒有療效。DDR 藥物在國際新藥市場炙手可熱，去年5月，必治妥施貴寶（Bristol Myers Squibb）豪砸6500萬美元的前金，與美國小生技公司Repare Therapeutics合作發展DDR 藥物平台，以開發癌症用藥，總交易規模高達30億美金。
Pidnarulex (CX-5461)為新一代DDR機制，相較之下不容易產生抗藥性，且在多項臨床前研究，Pidnarulex (CX-5461)不論單獨用藥或是合併PARP抑制劑，皆具成為PARP抑制劑救援藥物潛力。根據Global Data統計，三個主要的PARP抑制劑在2019年的全球市場營收即達16.4億億美元；根據Market Study Repost LLC. 於今年三月發布的最新研究指出，預測全球PARP抑制劑於2021-2026年的複合年均成長率為32.8%，市場想像空間大。