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生華科攜手美兒童腦瘤聯盟 罕病腦瘤獲准美國臨床執行

Jan 07, 2019 生華科（6492）今（7）日正式宣布開發中新藥CX-4945獲得美國FDA核准執行新適應症兒童腦瘤--髓母細胞瘤（Medulloblastoma，簡稱MB）之人體臨床試驗，此臨床試驗由美國癌症研究中心抗癌計畫CTEP全額贊助經費，同時由美國兒童腦瘤聯盟（PBTC）負責執行，並且將在旗下包括史丹佛大學兒童教學醫院等12所兒童醫院及癌症中心全面啟動臨床，可望加速CX-4945於髓母細胞瘤之臨床進度。由於髓母細胞瘤在美國為超罕見兒科疾病，除了規劃提出孤兒藥資格認定，如在臨床能驗證CX-4945療效，生華科將申請罕見兒科優先審查憑證(PRV)，若順利取得，除可縮短藥證審查時間，PRV亦可轉賣給大藥廠，近年成交金額落在數十億台幣之譜。

目前尚無針對治療髓母細胞瘤之標靶藥物核准上市，通常醫生為了讓兒童病患能接受最新穎的藥物治療，在美國有超過6成兒童病患會進入新藥臨床試驗接受治療。此次負責臨床執行與監督的PBTC，為全球知名兒童腦瘤研究與治療機構，聯盟成員包括史丹佛大學兒童教學醫院、全美排名第一、癌症專科中心紀念斯隆-凱特琳癌症中心和全美排名第一的聖猶大兒童研究醫院等共12所，這些醫院都擁有頂尖的專業醫生和一流的臨床治療經驗，將同步啟動臨床收錄病患，加快試驗成功完成。

據了解，美國NCI旗下抗癌計畫CTEP評審團隊對CX-4945臨床前的試驗數據大為驚艷，因此希望透過贊助超過三百萬美元臨床經費，更快加速CX-4945進入人體臨床並上市，而美國PBTC也會自行投入經費執行本項臨床計劃。同時生華科也將提供改良後的新製程劑型於此項臨床使用，不但品質更加穩定良好，也可大幅降低藥品生產製造成本，讓CX-4945未來朝向商品化上市更有競爭力。這是生華科繼另一項新藥產品分獲澳洲血癌臨床、加拿大乳癌臨床經費贊助後，第三個獲得國際抗癌權威機構投入經費贊助的臨床試驗計畫，顯見其新藥開發潛力。

髓母細胞瘤(MB)為成人較常見的腦瘤疾病，發生率和惡性程度僅次於星形膠質細胞瘤，在美國屬於罕見兒科疾病，好發於10歲以下兒童，一年新增病例平均約400人。目前的治療方式先以手術切除腫瘤，再以放射線治療腦部和脊髓，緊接著就是一年的綜合性化療藥物，不過通常病人幾個月就會產生抗藥性。如果復發只能接受幹細胞或骨髓移植。

生華科總經理宋台生博士指出，根據史丹佛大學醫學研究團隊的臨床前數據顯示CX-4945可以抑制腫瘤生長，更進一步殺光腫瘤細胞，如果能在人體臨床試驗中驗證CX-4945在治療髓母細胞瘤上的療效，將進一步和美國FDA討論，期望能以加速批准（Accelerated Approval）方式直接向FDA申請藥證，以造福深受腦瘤病痛之苦的病人及家屬。