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生華科宋台生: FDA Expansion cohorts指導草案 加速生技產業發展

FDA發布新指導草案 加速抗癌藥物發展-Expansion cohorts (療效擴增族群試驗)
 
美國 FDA 在2018年8月公布一個新的癌症標靶藥物與生物藥物的指導草案，希望透過Expansion cohorts(療效擴增族群試驗)的臨床設計，可以實現臨床無縫接軌, 加速藥物的開發並大幅降低新藥開發成本。

傳統新藥開發流程費時費力
FDA提出Expansion cohorts指導草案提高成功取證機率

 生華科執行長宋台生談FDA Expansion cohorts指導草案對加速生技產業發展的重要


傳統新藥開發流程費時費力
1950年代以來，傳統的新藥臨床試驗約分成三個階段，臨床一期做藥物動力學、安全性、以及探索臨床二期的使用劑量，一期通常需要20-80人。臨床二期做藥物有效性探索、並再次確認安全性，二期臨床收案人數通常需要100-200人。許多藥廠會開啟多個臨床二期試驗，探索藥物在不同種癌症的療效，臨床三期進一步從更多人數、族群來確認有效性與安全性，三期通常需要300-600人。這樣傳統的新藥開發流程往往動輒耗時十年以上，新藥開發速度與癌症的盛行率相較緩不濟急。



FDA提出Expansion cohorts指導草案
過去10年來由於基因定序與各種檢測的進步下，讓標靶藥物更容易找到合適的族群使用，因此許多標靶藥物會在臨床一期找到劑量後，做多個擴增臨床試驗(expansion cohorts)利用小型臨床去探索標靶藥物在不同族群與癌症種類的有效性，研究統計從2006-2011年381個癌症新藥中有做過expansion cohorts的藥物擁有較高的phase 2成功機率(51% vs. 28%)與較高的5年內取藥證機率(22% vs. 5%)，如下圖1與2。

圖1.  有做expansion cohorts 的癌症新藥擁有較高的2期成功機率



提高成功取證機率

圖2.  有做expansion cohorts 的癌症新藥擁有較高的5年內取藥證機率


援用FDA 的Expansion cohorts臨床設計到取得藥證，所需時間僅需傳統臨床設計的一半甚至三分之一時間，更大幅減少開發經費，除可加速抗癌新藥的上市造福病人，並對小型的生技公司發展有更大的成功利基，同時有利未來和大藥廠的授權談判! 

報導連結 
http://www.genetinfo.com/investment/featured/item/21483.html