生華科（6492）開發中的新藥CX-4945再傳捷報！美國頂尖的史丹佛大學醫學團隊，近日於全球知名的重要期刊「Science Signaling」（譯：科學信號）發表了一項臨床前的研究論文，驗證生華科所開發的新藥CX-4945可殺死腦癌細胞，同時接受CX-4945治療的小鼠存活期更超過一年，無疑是替生華科背書，CX-4945未來有機會取代現有的治療藥物，搶攻全球高達近千億台幣的腦瘤治療藥物商機。
由史丹佛大學醫學團隊Dr. Teresa Purzner主導進行的一項雙盲、隨機小鼠實驗，直接把對治療藥物vismodegib產生抗藥性的腦瘤細胞打到小鼠的腦，對照組小鼠在接種後的17天內全數死亡，但是運用CX-4945治療組的小鼠，即使在第30天停止給藥，超過半數的小鼠持續存活了100天。團隊犧牲一隻小鼠解剖完全沒有腦瘤細胞殘留，而這半數以上的小鼠又繼續活了超過一年，安然度過最可能的復發時間。這項實驗結果讓史丹佛團隊大為振奮，CX-4945極有可能是現今治療腦癌，特別是髓母細胞瘤最具潛力的治療方案。
在這項小鼠實驗中，史丹佛團隊運用的對照組藥物vismodegib是由美國Genentech藥廠開發，也是第一個被FDA核准、針對Hedgehog (Hh)傳導路徑的SMO蛋白抑制劑，藉由關閉Hh路徑的訊息傳導，抑制癌細胞的複製生長。但是vismodegib的療效強烈卻不持久，容易造成癌細胞的抗藥性，腫瘤大概在治療六-七個月後就會復發。因此在篩選超過4,000種化合物後，史丹佛團隊選中了生華科的CX-4945， 不但可以調控SMO的下游基因，並直接或間接影響三處Hh路徑的訊息傳導，比SMO的單一標靶更有潛力，因為較難有任何突變可以突破三道關卡。因此史丹佛團隊主動提出，希望能和生華科共同開發CX-4945，也進一步促成生華科和美國兒童腦瘤治療權威機構－兒童腦瘤聯盟( Pediatric Brain Tumor Consortium, PBTC )的國際合作案，雙方已於今年5月簽署合作協議，此試驗同時已經獲得美國癌症研究中心(NCI)全額贊助臨床經費，預估超過300萬美元，規劃年底向FDA申請臨床試驗審查許可(IND)。
這項臨床試驗針對的髓母細胞瘤，在美國屬於罕見兒科疾病。 未來規劃申請「罕見兒科疾病用藥認定」，如果臨床試驗順利，有望申請「罕見兒科疾病優先審查憑證 」( Priority Review Voucher, PRV)資格，PRV也可轉賣給大藥廠，縮短審查時間，加速藥品上市，近年成交價格從1.25億美元到3.5億美元不等。法人指出，史丹佛團隊在國際期刊發表論文驗證CX-4945可殺死腦瘤細胞，不但大幅提升生華科CX-4945於國際的能見度，同時將有利於未來國際授權的談判。
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