美授權夥伴於神經退化性疾病取得重大突破 生華科可望獲利添翼
Feb 16, 2017
在好萊塢電影＂我想念我自己＂中，女主角艾莉絲因為罹患阿茲海默症（即失智症）逐漸失去心智的過程，讓不少觀眾為之動容落淚；而一本感動全球讀者的回憶錄＂潛水鐘與蝴蝶＂讓外界得以窺見漸凍人被禁錮的無聲世界。這些因為蛋白質錯誤摺疊（protein mis-folding）而引發的神經退化性疾病患者，可望因為創新藥物的研發成果而重見一線生機。
致力於研發全新小分子抗癌標靶藥的生華科(股號6492)，其專利授權夥伴美國 Chaperone Therapeutics, Inc.，於臨床前試驗中發現運用生華科早期授權之CK2抑制劑可調控影響亨丁頓舞蹈症（Huntington’s Disease，HD註一）的重要因子，在修正蛋白質錯誤摺疊上具治療潛力，未來可能應用於廣泛神經退化性疾病的治療上，而這項成果也受到國際矚目，於日前被收錄發表於國際重要SCI科學期刊Nature Communications（註二），相信對全球於此領域的研究會造成重要影響。
而這項研發突破，打開了CK2抑制劑在癌症領域之外，其他可能適應症的治療 ，同時也可預期為生華科未來帶來豐厚的獲利，包括已經取得Chaperone的15 ％股權作為前期簽約金，以及合約約定之各項開發階段，生華科有機會獲得階段 里程碑授權金，如於多項適應症的開發順利，總計規模達1.027億美元（折合新台幣約30億元）；此外，未來產品成功上市銷售時，可另獲得銷售權利金，對 將掛牌上櫃的生華科來說，無疑是如虎添翼、振奮人心的好消息。
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(註一) 亨丁頓舞蹈症 (Huntington's Disease) 是一種體染色體顯性遺傳所造成的腦部退化疾病，屬於罕見疾病，目前並無有效藥物或外科治療能治癒。患者腦細胞的神經原持續退化，造成神經系統部分區域訊息傳遞嚴重功能不全，使得運動等神經功能一直處於興奮狀態而無法被抑制，因此產生不自主運動、臉部輕微抽慉、無來由坐立不安、對於運動缺乏整合協調性。由於患者通常最明症狀就是四肢不自主晃動，所以才被稱為「舞蹈症 (chorea)」。
(註二) 關於Nature Communications 《自然通訊》期刊是學界夙負盛名的《自然》（Nature）期刊旗下的開放取用刊物，為含括生物、化學、地球科學、物理等範疇的跨領域研究發表園地，出版自然科學各領域具重要突破的高質量研究成果，該刊只在網路發行，並無印刷版本。 《Nature》出版集團的期刊在科學界具有最高影響力。如需了解更多研究成果，請上以下網站：
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