生華科CX-5461再傳捷報 突破治療瓶頸 榮登國際Nature Communications期刊
Feb 20, 2017
台灣可望在不久的將來改寫國際醫藥大廠獨佔乳癌藥品市場的局面。即將掛牌上櫃主板的生華科(股號6492)，其開發中的候選藥物CX-5461（註一），於本月17日登上國際著名的SCI科學期刊Nature Communications(註二)。 CX-5461為First-in-Class新藥，是目前全球第一個於臨床運用G-四鏈體 (G-quadruplex)結構機制的抗癌新藥，市場上無其他競爭者。市場預測，生華科這顆重磅級的新藥，具有取代目前一線標靶藥PARP抑制劑的潛力，除了將搶食百億美元以上的乳癌用藥市場，還可運用於卵巢癌、攝護腺癌、大腸癌和胰臟癌等多重適應症，將為生華科未來的獲利營收挹注強大動能。
全球癌症醫藥品市場近幾年高速成長，目前全球超過500家藥廠積極研發近600種癌症相關領域開發創新藥物，競爭趨於白熱化。根據一份全球癌症趨勢最新報告，到2020年市場規模將超過1500億美元。
一般標靶藥作用於蛋白質受體上，易產生抗藥性。此次登上Nature Communications的CX-5461則是直接作用於癌細胞的DNA層次，藉由穩定DNA複製叉 (Replication fork) 的G-四鏈體結構，造成癌細胞DNA受損或斷裂。若使用於基因缺陷的病人 (如:BRCA或HR基因突變)，受損的DNA將無法被修復，進而促進癌細胞凋亡，此為合成致死(Synthetic lethality)的概念。臨床研究顯示可顯著抑制腫瘤生長，為癌症病人爭取更多時間甚至有機會被治癒，因此受到國際矚目。此次發表於Nature Communications的研發成果論文，由生華科美國子公司醫務長宋佳恩醫師和專案開發管理及臨床試驗處長林淑娟博士擔任共同作者。
然這並非生華科新藥CX-5461第一次受到國際注意。早在2015年，CX-5461即獲得加拿大SU2C-CBCF夢幻團隊臨床用藥的殊榮。此外，生華科的合作夥伴─加拿大BCCA (British Columbia Cancer Agency)的Samuel Aparicio博士所領導的研究團隊，亦透過許多臨床前試驗證實，CX-5461的合成致死機制在治療實體腫瘤上的潛力。
Nature Communications為Nature集團旗下期刊，於2010年創刊、僅在網路發行，其影響因子IF(Impact Factor)為11.329; 期刊引用報告排名（JCR, Journal Citation Reports）從2012年到2015年連續位居多學科類科學期刊第三名。由於該刊也提供開放獲取模式，生華科的CX-5461研究成果可最大程度和全球更多研究人員及讀者分享。
為了保護CX-5461這顆寶貝救命藥，避免引發未來的專利訴訟，生華科非常重視全球重要市場的專利佈局，包括美加、歐盟19國、紐澳、俄羅斯、日韓中港等地，確保開發中新藥的完整智慧財產權、自主產品開發及發展權利，目前生華科擁有95項專利，另外還有15項專利等待核准中，生華科提早透過嚴密的專利組合（patent portfolio）佈局，確保未來研究成果商業化的命脈無虞，對新藥公司的發展來說，已經是成功了一半。
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(註一) 關於CX-5461生華科CX-5461於2011年美國專利(專利號7,928,100 B2)內容即申明可穩定DNA複製叉 (Replication fork) 的G-四鏈體(G-quadruplex)結構，運用合成致死機制用於癌症治療。
(註二) 關於Nature Communications《自然通訊》期刊是學界夙負盛名的《自然》（Nature）期刊旗下的開放取用刊物，為含括生物、化學、地球科學、物理等範疇的跨領域研究發表園地，出版自然科學各領域具重要突破的高質量研究成果，該刊只在網路發行，並無印刷版本。 《Nature》出版集團的期刊在科學界具有最高影響力。如需了解更多研究成果，請上以下網站：
http://www.nature.com/articles/ncomms14432