生華科(6492)今天公告，開發中新藥Silmitasertib (CX-4945)用於治療晚期基底細胞癌(BCC, 皮膚癌一種)人體臨床正向早期數據包括患者腫瘤縮小超過三成達到臨床上定義部分緩解(PR)，且量測到大幅抑制生物標記Gli1蛋白基因逾九成，此初步臨床成果在美國時間3月27日上午已於2022年世界皮膚科學會年會(AAD)以電子海報形式發表，成為年會上關注的焦點，生華科期待透過在AAD年會發表的正向人體臨床數據，爭取更多國際大藥廠的青睞，加速此新藥在治療BCC的開發上市。
這次獲選在2022年AAD年會發表Silmitasertib治療晚期基底細胞癌的人體臨床相關正向療效和安全性數據包括：
A. 在10位局部晚期的BCC患者(laBCC)中，有2位於治療24週時測量腫瘤縮小30%，達到病情部分緩解(PR)。B. 在首次針對局部晚期患者進行活體組織檢查分析，患者於Silmitasertib 使用後第八週已測量到大幅抑制Gli1蛋白基因表現，降低達90%。C. 據研究逾九成基底細胞癌致病原因都和DNA的刺蝟訊號傳導路徑(Hedgehog signal pathway)表現失控有關，其下游包括Gli1、Gli2和Gli3等蛋白基因，Silmitasertib在多項臨床前研究已展現對Gli等蛋白基因具制約及調控作用。
Silmitasertib除了已經展現早期療效，透過此劑量調升試驗階段，也確認連續28天、每天投以兩次Silmitasertib/1000mg為進行二期人體臨床試驗的建議劑量(RP2D)。
此項試驗已經進入一期臨床第二階段療效擴增族群試驗，收治對現行治療標靶藥物SMO抑制劑產生抗藥性、面臨無藥可用的局部晚期基底細胞癌(laBCC)患者，冀取得概念性驗證(Proof of Concept)後，下一步以能快速上市核准的樞紐性試驗為目標。
目前治療laBCC有兩項上市標靶藥物都是針對刺蝟訊號傳導路徑的SMO蛋白基因開發的抑制劑，臨床上最快6～7個月就會產生抗藥性，患者面臨無藥可用的情況。在臨床前研究，Silmitasertib治療已對SMO抑制劑產生抗藥性的腫瘤細胞仍然具有療效，因此在未被滿足的醫療需求市場深具開發潛力。根據Technavio分析機構最新預測，全球Hedgehog pathway抑制劑至 2025年的銷售金額將達到3.28.億美元，複合年均增長率為12.55%，生華科Silmitasertib將有機會競逐這個龐大的市場商機。