生華科(6492)今天公告開發中新藥Pidnarulex (CX-5461)通過美國FDA審查並授與快速審查認定(Fast Track Designation)，用於治療具特定基因缺損的乳癌和卵巢癌兩種適應症，在前一階段人體臨床試驗，Pidnarulex靶向特定基因缺損的多種實體腫瘤皆具治療潛力，根據此項資格，生華科可以獲得美國FDA密集諮詢、滾動式審查以及具資格申請並有機會取得加速核准和優先審查。同樣針對治療特定基因缺損腫瘤的PARP抑制劑，未來幾年內的藥品市場將達百億美元以上，但在臨床治療抗藥性問題已經浮現，生華科Pidnarulex不論單獨用藥或是合併PARP抑制劑，皆具成為PARP抑制劑救援藥物潛力，未來商機廣大。
快速審查是美國FDA為鼓勵藥廠及生技公司加速開發治療嚴重疾病或未被滿足醫療需求藥物市場所制定的加速審查機制方案之一，Pidnarulex通過審查並取得快速審查認定，顯見其在治療具特定基因突變包括BRCA1/2和PALB2乳癌和卵巢癌的潛力，生華科團隊期望藥物能早日開發成功，讓病人能使用到這項新穎藥物。
生華科的Pidnarulex 為First in Class市場首見之DNA損傷反應(DDR)新穎機制的小分子標靶藥物，治療具特定基因缺損的腫瘤細胞，可透過合成致死(Synthetic lethality)作用加速腫瘤細胞凋亡。在上一階段由SU2C所贊助與合作夥伴Canadian Cancer Trials Group(CCTG)已執行臨床試驗的成果顯示，具基因缺損（如BACA1/2、PALB2）或基因同源重組缺陷(HRD)不同腫瘤型態的病患，對Pidnarulex表現較高敏感性，且半數以上收案病患對鉑類(Platinum)化療藥物已產生抗藥性，使用Pidnarulex仍具療效。
為了進一步驗證Pidnarulex應用在具包括BRCA1/2和PALB2的多種腫瘤療效，生華科目前進行中的多國、多中心的人體臨床試驗，收治具BRCA2或PALB2基因缺損的癌症患者，包乳癌、卵巢癌、攝護腺癌及胰臟癌以及具BRCA1基因缺損或具其他HRD基因同源重組缺陷的卵巢癌患者。
美國醫學遺傳學和基因組學學院公布的醫病指南警示，PALB2突變基因是第三大最重要的乳癌基因，已經被美國癌症遺傳學專家稱為BRCA3，攜帶此突變基因罹患乳癌風險提高四到六成，同時也增加罹患卵巢癌和胰腺癌風險。生華科期許在取得快速審查認定資格和FDA官員密切交流下，可以加速Pidnarulex 在具特定基因缺損的多種癌症患者身上展現精準醫療特性，早日開發成跨癌種的創新標靶藥物。