生華科(6492)開發中新藥Pidnarulex(CX-5461)其新穎藥物機制在一期人體臨床試驗已經展現具一藥治多種癌症的潛力，目前收案中針對具包括BRCA1/2或PALB2基因缺損多種實體腫瘤療效擴增族群試驗摘要，本次獲選將於2022年美國臨床腫瘤學會年會主辦之胃腸道癌症研討會發表(2022 ASCO GI Cancers Symposium)。胰臟癌有癌王惡名之稱，雖全球第一個PARP抑制劑Lynparza已在2019年底獲FDA核准用於BRCA突變的轉移性胰腺癌，但因胰腺癌之侵略性和預後不佳，目前仍具嚴重未被滿足的醫療需求市場。生華科這項試驗也納入具BRCA2/PALB2基因缺損的胰腺癌患者，希望能進一步驗證Pidnarulex在治療以及對現有療法發展出抗藥性的胰腺癌展現療效，並有機會早日開發成為跨癌種的精準醫療藥物。
Pidnarulex (CX-5461)為First in Class市場首見DNA損傷反應(DDR)新穎機制的小分子標靶藥物，透過合成致死作用，加速腫瘤細胞凋亡。獲選2022年1月20-22日於美國舊金山舉行之ASCO胃腸道癌症研討會上發表的此項試驗為開放性、多國、多中心收案，除了已在加拿大啟動收案，同時規劃於美、加共10個臨床中心進行，分為主要試驗組和探索組，分別收治具BRCA2或PALB2基因缺損的胰腺癌、乳癌、卵巢癌及攝護腺癌患者以及具BRCA1基因缺損或具其他HRD基因同源重組缺陷的卵巢癌患者。此試驗主要指標為確認對具特定基因缺損癌症病人的最適投藥劑量，次要指標包括評估Pidnarulex (CX-5461)的安全性、耐受性以確認遲發性毒性、抗腫瘤活性及受試者生活品質改善情形等。
全球目前已經有數個PARP抑制劑被FDA核准分別用於治療具BRCA1/2基因缺損的胰腺癌、乳癌、卵巢癌及攝護腺癌等。 迄今臨床上使用最大的挑戰是抗藥性的產生，此外，PARP抑制劑須用於對如鉑類(Platinum)化療藥物敏感的癌症患者才具療效，如患者對化療藥物發展出抗藥性，同樣面臨無藥可用。除了BRCA1/2，根據美國醫學遺傳學和基因組學學院 (ACMG)最新發布的醫病指南，PALB2突變基因是第三大最重要的乳癌基因，具這項突變基因罹患乳癌風險和BRCA突變相同，提高四到六成，也同樣有較高罹患卵巢癌和胰腺癌的風險，因此PALB2也是目前藥物開發重要的生物標記。
生華科表示，在前一階段的人體試驗已經看到Pidnarulex (CX-5461)對具特定基因缺損的多種癌症展現初步療效，且半數以上收案病患對鉑類(Platinum)化療藥物已產生抗藥性，在無其他治療藥物選擇下，Pidnarulex (CX-5461)仍具療效。此外，Pidnarulex (CX-5461)獲製藥巨擘輝瑞青睞規劃併用其PARP抑制劑探索在攝護腺癌的治療潛力，皆凸顯Pidnarulex (CX-5461)單獨使用或和PARP抑制劑合併用藥的開發潛力，根據九月最新公布的全球PARP抑制劑市場報告，2020的銷售達到33億美元，並以8.9%的年複合成長率增加，預估到2027年將創造近百億美元的市場，如Pidnarulex(CX-5461)試驗順利，將有利於生華科爭取和國際藥廠的各項合作，加速Pidnarulex (CX-5461)開發成功。