隨著對癌細胞作用機轉的掌握日深，鎖定抑制癌細胞DNA損傷反應（DNA Damage Response，以下簡稱DDR）機制設計的標靶藥物，成為國際藥廠競逐的焦點。生華科旗下小分子抗癌新藥CX-5461，即屬於應用最新DDR生物技術的新穎抗癌藥物。除具有應用於多種癌症治療的潛力，臨床前研究發現，CX-5461能有效抑制對DDR藥物已經產生抗藥性的腫瘤細胞生長，可望成為新一代的救援藥物，據估計，此類藥物全球就有200億美元的商機。
目前抗癌藥物市場最火紅的DNA修復抑制劑為PARP抑制劑，其主要機轉是透過抑制PARP蛋白質的活性，阻斷癌細胞進行DNA修復，達到抑制癌症效果，目前已經有三個藥品通過美國FDA核准上市，其他還有多個PARP抑制劑在臨床階段，DDR藥品儼然成為抗癌的新救星，連帶公司股價也水漲船高。例如，Tesaro曾經一年股價飆漲5倍，從每股35美元大漲到190美元，市值創下78.8億美元的紀錄（約台幣2400億元）。
然而，根據臨床資料顯示，第一個PARP抑制劑Lynparza®在2014年底上市後迄今２年多時間，病人已經陸續產生抗藥性。CX-5461由於和PARP抑制劑機轉不同，可減少產生抗藥性和延後發生時間。
生華科的CX-5461運用合成致死（Synthetic lethality）的藥物機轉，直接作用於癌細胞的DNA，藉由穩定DNA的G-四鏈體結構，造成癌細胞DNA受損或斷裂，搭配使用在有BRCA或HR基因突變等基因缺陷的病人，使受損的DNA無法修復，促使癌細胞凋亡，進而達到抑癌療效。生華科是目前第一個於臨床運用G-四鏈體結構作用機制的生技公司，市場上並無其他競爭對手。
法人指出，癌症藥物為競爭最激烈，研發最困難的領域，許多國際大廠投入大量時間與金錢也可能面臨失敗。在全球罹癌人口逐年攀升的趨勢下，不難想見國際藥廠對癌症新藥，特別是新一代DDR抗癌藥的強烈渴求。CX-5461為市場首見的First-in-Class新藥，具有成為突破性療法與申請快速審查的潛力，未來如果成功獲准上市，有機會取代現有的PARP抑制劑，成為新一代的DDR抗癌重磅藥，發展潛力看好