生華科(6492)今天公告，開發中新藥Silmitasertib (CX-4945)用於治療基底細胞癌(BCC, 皮膚癌一種)，已經初步展現於BCC病患的安全性及觀察到早期療效，獲選將於2022年美國皮膚科學會(AAD)年會以口頭報告及e-Poster發表，AAD年會是全球皮膚科領域最大且最具影響力的國際盛會，生華科期待透過AAD年會增加Silmitasertib能見度及國際大藥廠重視，因上市標靶藥物SMO抑制劑治療基底細胞癌產生抗藥性後患者面臨無藥可用，Silmitasertib有潛力補足這塊未被滿足醫療需求的藥物市場。
美國皮膚病學會(AAD)成立於1938年，是世界上最大、最具影響力和最具代表性的皮膚科組織。AAD現擁有超過20,000名會員，幾乎代表了美國所有的執業皮膚科醫生以及越來越多的國際皮膚科醫生參與。2022年第80屆美國皮膚科學會(AAD)年會將於2022年3月25日至29日在美國麻塞諸塞州波士頓舉行。每屆年會都會吸引來自世界各地超過16,000名代表以及400多家參展商參加。
Silmitasertib用於治療晚期基底細胞癌目前已在一期臨床第二階段療效擴增群試驗，收治對現有療法SMO抑制劑產生抗藥性，面臨無藥可用的晚期或已轉移的基底細胞癌病患，由於在已完成的第一階段安全性試驗中Silmitasertib已經展現初步療效，期能在第二階段試驗完成概念性驗證(proof of concept)後，生華科規劃將和美國FDA討論下一步臨床試驗設計，以能快速上市核准的樞紐性試驗為目標。
根據多項研究，逾九成基底細胞癌致病原因都和DNA的刺蝟訊號傳導路徑(Hedgehog signal pathway)表現失控有關，而臨床前研究Silmitasertib對此傳導路徑下游包括Gli等蛋白基因具制約及調控作用，深具開發潛力。
基底細胞瘤是最常見皮膚癌中的一種，全美每年新增病例約430萬人，並奪走3千條人命。其中約一成患者因為局部晚期或已經轉移，無法透過手術切除或放射線治療。針對這些患者進行現有標靶藥物SMO抑制劑治療，臨床上最快6～7個月就會產生抗藥性，患者面臨無藥可用的情況。根據Technavio分析機構最新預測，全球Hedgehog pathway抑制劑至 2025年的銷售金額將達到3.28.億美元，複合年均增長率為12.55%，其中北美地區需求超過七成，生華科Silmitasertib將有機會競逐這個龐大的市場商機。