許多人都認為台灣要發展新藥似乎很是很長很難的一條路，同時台灣的新藥研發很少或幾乎沒有看過美國知名醫學院團隊多次研究並提出論文發表其未來具癌症治療的潛力，尤其是最難治之一的腦癌。Genet也搜尋相關的科學驗證資訊，來推估該新藥未來的發展潛力，畢竟公司說好喊好是一回事，如果有第三方比較公正的驗證，相信可協助我們評估公司產品的價值。我們也歡迎生技公司有相關的論文發表，如果需要揭露也請與我們聯絡。
美國知名史丹佛醫學院神經科學團隊，在Neuro-Oncology期刊發表了結合生華科的CX-4945與其他藥物合併療法具治療兒童腦部腫瘤的潛力。
疾病特徵
Gordon Li醫師所領導的腦瘤研究團隊發現
結論: CK2抑制劑CX-4945可縮小腫瘤
髓母細胞瘤（medulloblastoma）是最普遍的惡性兒童腦瘤，也是一種侵略性非常強的腫瘤，須給予高度侵入性的治療方式：手術切除腫瘤之後，必須用放射線治療整個腦部與脊髓，緊接著進行多種藥物化療。但是現在治療的方式，卻在數個月內就會產生抗藥性。因此，為了能幫助這些孩子帶來更專一、有效的療法，醫學研究界積極開發新的治療標靶。
史丹佛醫學院神經科學團隊從小鼠的動物實驗中發現生華科CK2抑制劑CX-4945的可以穿透腦屏障壁，讓髓母細胞瘤腫瘤變小。同時該團隊還從4000種經FDA核准的化合藥物當中，篩選出了一種可以和CX-4945共同提昇療效的化療藥物—TMZ（temozolomide）。
令人興奮的是，醫學院神經科學團隊和Spark團隊兩個史丹佛研發團隊都有相同的結論：CK2是非常有潛力的髓母細胞瘤標靶。無論是單獨使用CX-4945或是結合腦癌的一、二線化療用藥TMZ的合併療法，都很有可能是下一個臨床治療的熱門療法。
我們擷取史丹佛醫學院神經外科四位研究人員Ryan Nitta、Gigi Nwagbo、Benjamin Jin以及Gordon Li所發表的論文與讀者分享。
疾病特徵:
1. 髓母細胞瘤病患的CK2基因表現調控異於健康人
2. CK2表現量愈高的病患預後（prognosis）愈差
3. 調控發育的Hedgehog分子傳導途徑，如果失控是導致髓母細胞瘤的主因。
Gordon Li醫師所領導的腦瘤研究團隊發現:
1. CK2可以調控Hedgehog傳導途徑
2. CK2本身的表現量如果失常，會增進腫瘤生長
結論: CK2抑制劑CX-4945使腫瘤縮小
1. 腦部接種癌細胞(髓母細胞腫瘤)的小鼠，腫瘤變小
2. CX-4945對於CK2的抑制具有高度專一性
3. CX-4945可以通過血腦障壁（blood brain barrier, BBB），研發團隊特別提出這是關鍵。腦部疾病的最大障礙是，無法將藥物傳遞進入腦部，以致無法治療這些疾病，Gordon Li醫生研究團隊發現，CX-4945具有穿透BBB的優勢。(Treatment with CX-4945 reduced MB cell growth and tumor growth in mice that were intracranially injected with MB cells. Consistent with previous research we found that CX-4945 specifically inhibited CK2 and has the ability to cross the blood-brain-barrier.) 其他的論文也提到CX-4945也具有治療其他腦癌包括膠質母細胞瘤的潛力，也許都與CX-4945能夠穿透BBB有關。
4. TMZ會和CX-4945合併療法的作用機轉，主要是因為TMZ原本是用於腦癌的一、二線化療用藥，原理是破壞細胞的DNA來殺死癌細胞。然而癌細胞可藉由表現MGMT這個基因來將被TMZ破壞的DNA進行修復。而Li團隊發現，CX-4945可抑制MGMT基因表現。也就是說，原本利用MGMT來逃過TMZ毒殺的癌細胞，會因為CX-4945而再也無法修復被TMZ破壞的癌細胞的DNA。(CX-4945本來就可以抑制癌細胞DNA的修護。)
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