美國癌症研究協會(American Association for Cancer Research, AACR) 2025年會今年於4月25日至30日於美國芝加哥舉行，再度以創新癌症治療新藥引發國際矚目。匯聚全球癌症學者、醫療專家、國際藥廠及生技公司齊聚，聚焦最新癌症科學進展與創新療法。。生華科開發中的兩項市場首見First in Class新藥Silmitasertib (CX-4945) 及Pidnarulex (CX-5461)在AACR 2025年會獲得極大關注，分別登上多篇期刊並以海報方式於現場發表。兩項新藥在多種癌症皆展現治療潛力，尤其針對現行標準療法與免疫治療產生抗藥性的腫瘤類型，提供新一代解決方案。這一進展，正呼應近期《Nature》旗下生物醫藥產業報告所指出的市場趨勢：癌症藥物開發正由單一生物標誌物導向，轉向泛腫瘤（tumor-agnostic）新療法，顯示生華科的研發佈局與全球市場需求高度一致，未來商業化價值可期。
多項國際科學研究驗證，奠定臨床與市場潛力
目前生華科和美國賓州州立大學進行中的多項兒童癌症臨床試驗已於去年底啟動收案 ，由同個臨床醫學研究團隊以CX-4945分別用於罕見兒癌神經母細胞瘤以及高度惡性骨癌－尤文氏肉瘤進行更多的臨床前研究並發布兩篇期刊獲選於AACR 2025年會發表。臨床前研究顯示， CX-4945作為具選擇性且高效能的CK2蛋白激酶抑制劑，不論單獨使用或與標準化療（Irinotecan、Temozolomide）併用，皆能，有效抑制腫瘤增生、延長存活並誘導癌細胞凋亡；同時展現和化療藥物併用具協同作用，可提升在傳統療法在高風險與產生抗性腫瘤的治療效果。
此外，其他研究亦探索CX-4945於ERα突變、內分泌治療抗性乳癌的潛在應用方向，進一步拓展未來適應症布局，展現其廣泛的開發潛力。
而生華科另一項市場首見新藥CX-5461此次也有多篇期刊發表，在針對三陰性乳癌及高惡性漿液性卵巢癌（HGSOC）等難治型實體腫瘤的臨床前研究亦取得突破。三陰性乳癌及其他實體腫瘤的臨床前研究發現，CX-5461可對核糖體RNA的合成路徑進行干擾，後續研究更延伸其應用至腫瘤免疫與基因穩定性調控。另外一項則是運用CX-5461在高惡性漿液性卵巢癌(HGSOC)的研究。HGSOC腫瘤特徵為免疫細胞浸潤量低以及抗腫瘤免疫反應減弱，現行的免疫療法在HGSOC的治療仍相當有限，因此能增強抗腫瘤免疫反應的新型治療策略愈顯急迫。這項由美國Temple University癌症研究團隊發表的期刊成果展現CX-5461能特異性抑制DNA拓樸異構酶2-β(TOP2B)，具恢復腫瘤免疫感知能力，提升免疫治療效果的潛力。
同時，有研究發現CX-5461對高表現ADAR1的腫瘤細胞展現更高敏感性，顯示其可望針對核糖體失調驅動型腫瘤進行精準治療。另有研究指出，CX-5461可活化STING pathway並抑制FGFR1表現，雙重機制增強第一型干擾素（Type I IFN）反應，此一作用相較於傳統治療藥物，CX-5461可以將腫瘤微環境由冷轉熱，進而強化現行免疫檢查點藥物之盲點，提供癌症病人最佳腫瘤治療效果之巨大潛在商業價值。
透過全球頂尖的癌症研究團隊運用CX-4945及CX-5461進行的多項科學研究成果，驗證其在不同癌種皆具治療及開發潛力。生華科團隊期許這兩項新穎療法能在目前推進中的各項人體臨床試驗中展現和科學研究一致的成果，靶向性強且具適應症更廣泛的特性，未來開發成功功躋身成為如PD-1抑制劑Keytruda的重磅藥物，造福患者。