基底細胞癌CSR亮點
♦ CX-4945單劑使用2位患者疾病無惡化存活期(PFS)皆逾21個月
♦ 最佳治療反應3位部分緩解(PR)、10位疾病穩定(SD)
♦ 耐受性及疾病控制率具優於現行一、二線療法潛力
♦ 收治現行療法無效復發且已無其他治療選擇方案患者滿足unmet medical need
生華科(6492)今天公告已完成新藥Silmitasertib(CX-4945)治療基底細胞癌1期/劑量延伸(Expansion)人體臨床試驗報告(CSR)，數據分析結果正向。由於此試驗納入都是接受現行標準療法無效出現復發且已無其他治療選擇方案的患者，他們在接受CX-4945治療後仍有3位腫瘤縮小逾30%達到部分緩解(PR)，另外有2位的疾病無惡化存活期(PFS)皆逾21個月，CX-4945顯著延長晚期癌症患者生命，對患者和生華團隊都深具重大意義。進一步分析和現行的一、二線療法相比，CX-4945展現具更好的耐受性及疾病控制率潛力，因此本公司將積極進行授權談判並審慎評估，CX-4945作為單劑使用或與第二線免疫藥物Libtayo合併治療的可能性，進一步探索挑戰相關適應症以及第一線療法的機會，為患者提供更佳的治療選擇。
此試驗總共收治25位包括局部晚期(laBCC,20位)及轉移性晚期(mBCC,5位)基底細胞癌患者。試驗主要目標是確認CX-4945的臨床二期最適劑量（RP2D）及給藥計劃。在可進行療效分析的22位患者中，有3位laBCC患者的最佳治療反應為部分緩解(PR)；另外，有10位患者疾病穩定(SD)，分別為2位mBCC及8位laBCC患者；而在涵蓋所有病人疾病控制時間的分析觀察到完全緩解或部分緩解或疾病穩定的mBCC患者有4位(疾病控制率為80%)，而laBCC患者有11位(疾病控制率為65%)。
進一步進行數據分析，疾病無惡化存活期(PFS)在laBCC患者族群中位數為9.2個月; mBCC患者中位數為3.7個月。疾病控制期(duration of disease control, DDC)的中位數分別laBCC 10.3個月及mBCC 7.5個月，CX-4945在抗腫瘤療效和維持患者疾病穩定皆展現其在此適應症深具開發潛力。除了有效性，CX-4945在此試驗也展現長期使用的安全性，患者因副作用停藥的發生率為24%，較於第一線療法Hedgehog pathway inhibitors(HHIs)因不良事件而中止的比率約為30~40%，CX-4945具更良好的耐受性潛力
特別值得一提的是，此項基底細胞癌人體試驗是CX-4945單劑使用治療，且收治患者均接受過一線藥物HHIs治療，包含6位（27.3%）為一線治療無效後、再接受二線療法PD-1抑制劑如Libtayo 或Keytruda仍出現復發的患者。收治患者中兩位疾病惡化存活期(PFS)皆超過21個月的晚期患者分別為653天及667天，前者主要病灶以肉眼觀察幾乎消失。CX-4945單劑使用就展現出顯著的疾病控制潛力，因此生華團隊下一步將積極展開區域授權，期透過外部合作夥伴的資源加速CX-4945上市造福患者。