生華科CX-5461臨床進程領先全球 掀起G4靶點新藥開發熱潮
Jul 24, 2025生華科開發中市場首見新藥Pidnarulex(CX-5461)是全球第一個明確以G-quadruplex（G4）鏈體結構為靶點的創新藥物，同時也是最早進入人體臨床、開發進程最快，因此日前於美國舉行的第九屆國際G4大會上成功獲得國際生醫界和科學家高度矚目與肯定。同時因為在G4領域的KOL- Laurence Hurley 博士最新發表突破性的研究，揭露一項在2015年獲美國FDA核准上市的抗癌藥物真正的作用機制是通過穩定G4結構。這代表G4靶點藥物已具真實世界有力的臨床佐證，因此進一步激發全球藥廠與資本市場對G4靶點藥物的高度興趣與投資熱潮。生華科作為G-4創新藥物開發的領先者，更具吸引全球策略合作與資本投資的高度潛力。
領先全球 生華科打造G4創新藥物平台
G4thering 會議自2007年起每兩年舉行一次，已成為全球 G4 結構研究與應用的核心平台，今年最具重大性和指標意義的一項發表是由奠定G4作為靶點開發的Laurence Hurley 博士所進行的最新研究。這項研究指出2015年已獲美國FDA核准用於治療晚期組織肉瘤以及卵巢癌的抗癌藥物-曲貝替定（Trabectedin/商品名Yondelis）實際主要作用機制為G4結構穩定劑，而非先前所認定的dsDNA烷化劑 。此項研究成果代表G4靶點藥物已通過多年人體臨床驗證，為G4靶點藥物的安全性與有效性提供佐證，深化此領域藥物研發的成功基礎。而生華科憑藉CX-5461已率先完成G4靶點藥物的臨床布局，具備全球領導地位。未來更將進一步拓展至新一代G4穩定劑、和免疫藥物組合療法與跨疾病適應症的研發。
生華科醫務長 黃品諺醫師(左), G4領域KOL Laurence Hurley 博士(中), 前臨床研究主管 薛凱威博士(右)
G4靶點重要性被認可 國際醫學團隊發表關鍵研究
在第九屆國際G4大會上，全球頂尖的多個醫學研究團隊都發表了重量級的G4研發成果，包括美國普渡大學、倫敦帝國學院、韓國成均館大學、日本熊本大學等。他們的研究都指向透過精準穩定致癌基因啟動子區的G4結構，調控如Myc、FGFR1、VEGF、BCL2、PDGFR-β等腫瘤關鍵基因的表現，展現強大抗癌潛力。其中會議主持人之一，普渡大學楊丹洲（Danzhou Yang）教授領軍的實驗室成功解析了致癌基因 Myc 啟動子區中的 G4 與其結合蛋白 Nucleolin 之間相互作用的高精度分子結構（2.6Å），該成果已發表於國際權威期刊《Science》。Myc 的過度表達約出現在 70% 的癌症中，而 Myc 一直被視為「無法成藥」的靶點。
CX-5461具調控FGFR1能力 抗藥性癌細胞照樣消滅
另外愛荷華大學Mike Wendt 教授團隊運用CX-5461進行的研究成果指出，G4 穩定劑藥物 CX-5461 能夠殺死處於沉默期且對藥物產生抗性的癌細胞。其作用機轉在於 CX-5461 針對致癌基因 FGFR1 啟動子區中的 G4 結構發揮作用，進而降低 FGFR1 的表達，使殘存的癌細胞得以被清除。更驚人的發現是CX-5461 對 FGFR1 的抑制效果甚至優於傳統的 FGFR1 激酶抑制劑，其關鍵差異在於 CX-5461 是在基因轉錄層面直接進行抑制。
G4靶點拓展至病毒與神經退化性疾病
除了癌症領域，G4在病毒基因組與慢性感染中也廣泛分布。研究證實G4穩定劑可抑制包括豬生殖與呼吸道綜合症病毒（PRRSV）、菸草鑲嵌病毒(TMV)等致病性病毒的複製，具潛力成為新一代廣效型抗病毒藥物。此外，G4亦與帕金森氏症、阿茲海默症、肌萎縮性側索硬化症與路易氏體失智症等神經退化性疾病密切相關，為精準干預RNA與蛋白質錯誤摺疊提供新穎治療機會。
生華科醫務長黃品諺醫師表示：「G4是一個沉潛已久的黃金靶點，而CX-5461的臨床進展證明我們走在對的領域而且是走在全球最前端。我們相信，CX-5461將為癌症與其他重大疾病的治療帶來顛覆性創新。」
在這股新一波國際G4藥物開發浪潮中，生華科憑藉早期布局與深厚技術平台，已處於領先地位，生華科將持續深化與國際頂尖研究機構與製藥公司合作，加速Pidnarulex的全球開發佈局，並以全球新藥授權（out-licensing）與策略聯盟為目標，推動公司成為具備國際影響力的創新藥物開發企業。面對未來龐大的腫瘤治療市場需求與未被滿足的醫療缺口，Pidnarulex的開發成果有望為全球病患帶來全新治療選項，同時也為生華科帶來可觀的商業價值與長期營運成長動能。