榮獲美國製藥巨擘輝瑞Pfizer青睞，將以合併用藥用於治療攝護腺癌臨床患者的生華科(6492)新藥Pidnarulex (CX-5461)，因其新穎藥物機制具一藥治多種癌症的潛力，生華科今天公告已經同步完成Pidnarulex (CX-5461)向美國食品藥物監督管理局FDA和加拿大衛生部Health Canada的人體臨床IND送件申請。
生華科表示，在前一階段的人體臨床試驗已經看到Pidnarulex (CX-5461)對具特定基因缺損的多種癌症展現初步療效，且半數以上收案病患對鉑類(Platinum)化療藥物已產生抗藥性，在無其他治療藥物選擇下，Pidnarulex (CX-5461)仍具療效，因此接下來規劃同步在美國和加拿大開展的臨床試驗，將事先篩選具致病性特定基因缺損(如BRCA1/2 、PALB2)或其他基因同源重組缺陷(HRD)的多種癌症病患，希望能加速驗證Pidnarulex (CX-5461)的有效性，爭取下一階段執行目標取得藥證的未定性腫瘤臨床試驗(Tissue-agnostic trial)，加速Pidnarulex (CX-5461)早日開發成功，提供未被滿足醫療需求的癌症病患一項有效解決方案。
生華科的Pidnarulex (CX-5461)為First in Class市場首見之DNA損傷反應(DDR)新穎機制的小分子標靶藥物，用於治療具特定基因缺損的腫瘤細胞可透過合成致死(Synthetic lethality)作用，加速腫瘤細胞凋亡。PARP抑制劑為第一代DDR機制藥物，目前已經有四個PARP抑制劑被美國FDA核准分別用於治療具BRCA1/2基因缺損的卵巢癌、乳癌、胰臟癌和攝護腺癌患者。 迄今臨床上使用最大的挑戰是抗藥性的產生，超過四成具BRCA1/2基因缺損的病患對PARP抑制劑的治療沒有療效。此外，PARP抑制劑須用於對如鉑類(Platinum)化療藥物敏感的癌症患者才具療效，如患者對化療藥物發展出抗藥性，也同樣面臨無藥可用。
Pidnarulex (CX-5461)為新一代DDR機制，相較之下不容易產生抗藥性，且在多項臨床前研究，Pidnarulex (CX-5461)不論單獨用藥或是合併PARP抑制劑，皆具成為PARP抑制劑救援藥物潛力。根據Global Data統計，三個主要的PARP抑制劑在2019年的全球市場營收即達16.4億美元；根據Coherent Market Insights Analysis (2020)資料，預測2019-2027年的複合年均成長率為24.5%，市場想像空間大。
法人認為，生華科Pidnarulex能在合併用藥的激烈競爭中獲得輝瑞藥廠青睞贊助臨床，即具重大意義，如能在這項由自己主導規劃的多國、多中心的人體臨床進一步驗證一藥治多癌潛力，且能展現救援PARP抑制劑產生抗藥性的實力，將吸引全球擁有PARP抑制劑的各大藥廠高度興趣，加速藥物授權的發生！