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生華科新藥治罕見兒童癌症！已獲美國 FDA 核准執行

生華科開發中新藥 Silmitasertib（CX-4945）獲得全美知名兒癌聯盟 Beat Childhood Cancer Research Consortium（BCC）攜手美國賓州州立大學附設兒童醫院團隊選用實驗用藥，將合併使用化療藥物治療復發/難治型兒童及青少年實體腫瘤的一/二期人體臨床實驗（IIT），已獲美國 FDA 核准執行。

這項實驗計畫主持人 Dr. Giselle Saulnier Sholler 是國際知名兒童血癌/腫瘤醫生和專家，同時也是 Beat Childhood Cancer Research Consortium 主席及創辦人，這次合作可望把全美超過 55 間大學及兒童醫院研究資源及組織網絡協助進行這項實驗計畫。

生華科新藥 Silmitasertib（CX-4945）為人類蛋白激酶 CK2 抑制劑，具有獨特的治療優勢，能夠借由靶向抑制CK2這一關鍵蛋白，從而抑制腫瘤細胞的增殖和生存，兒癌聯盟前已在 23 個實驗計畫中收治 1800 位兒童癌患者，並曾成功協助開發治療高危族群神經母細胞瘤復發藥物取得藥證。

臨床前研究顯示，Silmitasertib（CX-4945）在治療多種難治型兒童腫瘤中具有顯著療效，由於 Silmitasertib（CX-4945）將在此臨床治療罕病神經母細胞瘤患者，因此生華科規劃申請孤兒藥及罕見兒科疾病認定，爭取取得可加速上市的優先審核憑證（Priority Review Voucher, PRV）。

實驗經費將由長期支持美國賓州州立大學附設兒童醫院兒癌治療和研究的 Four Diamonds Foundation 贊助，生華科則提供 Silmitasertib（CX-4945）臨床實驗用藥，合作不僅為研究提供豐富的資源，還強化研究的專業性和前瞻性。

實驗初步規劃共 59 人，將收治復發/難治型兒童實體腫瘤，包括神經母細胞瘤、尤因氏肉瘤和骨肉瘤等，若展現早期臨床助益，Four Diamonds Foundation 基金會將以向生華科購藥方式繼續一項 55 人尤因氏肉瘤的試驗。

（首圖來源：生華科）